- 1 Majówka 2024: matury i egzaminy. W szkołach będzie ponad 2 tygodnie wolnego? (39 opinii)
- 2 Festyny, dinozaury, pociągi, a może zwiedzanie? Majówka 2024 z dziećmi (12 opinii)
- 3 Rodzinne atrakcje i parki rozrywki - jakie ceny, ile kosztuje zabawa? (32 opinie)
- 4 Krztusiec bije rekordy w kwietniu (125 opinii)
- 5 16 chętnych na budowę nowej szkoły w dzielnicy Piecki-Migowo (84 opinie)
- 6 Coraz więcej rodziców odmawiających szczepienia dzieci (281 opinii)
Muszą zebrać ponad 15 mln zł, by uratować synka
2-letni Olaf z Gdańska cierpi na dystrofię mięśniową Duchenne'a. To rzadka choroba genetyczna osłabiająca wszystkie mięśnie w ciele, która według szacunków dotyka 1 na 5 tys. urodzonych chłopców. W USA wprowadzono terapię genową, która daje szansę na zatrzymanie dystrofii mięśniowej Duchenne'a. Niestety leczenie to koszt ponad 15 mln zł.
- Podczas jednej z wizyt w belgijskiej klinice dowiedzieliśmy się, że Olaf ma rzadką mutację, która występuje tylko u 1 proc. wszystkich dzieci na świecie chorujących na DMD. Wpływa to niestety na ograniczoną liczbę terapii umożliwiających walkę z chorobą - piszą rodzice Olafa.
W przypadku Olafka choroba nie jest dziedziczna, mutacja powstała samoistnie.
- Wyniki przeprowadzonych badań wysiłkowych i sprawnościowych potwierdziły, że Olafek już za 4 miesiące musi rozpocząć sterydoterapię. Sterydy mają za zadanie chronić mięśnie Olafka, przede wszystkim te wspomagające pracę płuc i serduszko. Choć niosą za sobą mnóstwo skutków ubocznych, jest to jedyny możliwy sposób na opóźnianie DMD, zanim Olafek otrzyma terapię genową. Niestety rekomendowana przez lekarza sterydoterapia jest nierefundowana, w dodatku niedostępna w Polsce - przekonują rodzice 2-latka.
Choroby Rzadkie. W Polsce to problem 3 mln pacjentów
Terapia dostępna tylko w USA
Jedyną nadzieją dla Olafa jest podanie nowoczesnej terapii genowej, która dostępna jest tylko w USA. Jej koszt wynosi aż 3,2 mln dolarów, czyli ponad 14 mln zł. Cena ta nie zawiera jednak pozostałych kosztów, takich jak: podanie leku, hospitalizacja, badania kontrolne w USA przez min. 4 miesiące.
Lek daje szansę na zatrzymanie albo znaczne spowolnienie tej choroby. Czasu jest coraz mniej, ponieważ choroba zaczęła atakować serce chłopca.
Koszt terapii jednak zdecydowanie przerasta możliwości rodziców, dlatego apelują o wsparcie. Zbiórkę na terapię genową dla Olafa można wspierać za pośrednictwem strony internetowej Siepomaga - Olaf Krasnowski. Na portalach społecznościowych można znaleźć również licytacje dla chłopczyka.
Rzadka genetyczna choroba
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a to rzadka choroba genetyczna, prowadząca do postępującego i nieodwracalnego zaniku mięśni i przedwczesnej śmierci. Dotyka chłopców, występuje raz na 3500-6000 urodzeń. Co roku w Polsce rodzi się ok. 90 chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a.
W przebiegu DMD niepełnosprawność postępuje szybko, konieczna jest całodobowa opieka. U chorych na DMD najpierw pojawia się problem z nóżkami, które w pewnym momencie stają się już na tyle słabe, że wózek inwalidzki okazuje się nieodzownym elementem życia. W następnej kolejności atakowane są mięśnie rąk oraz mięśnie przykręgosłupowe, prowadząc do ich niedowładu i utraty jakiejkolwiek samodzielności przez dziecko.
Powstało specjalne Centrum Chorób Rzadkich w UCK
W wieku nastoletnim pojawia się skolioza, tak silna, że finalnie bardzo często konieczna staje się operacja kręgosłupa. Z czasem zaburzenia odżywiania oraz pogłębiające się osłabienie mięśni prowadzą do trudności w połykaniu i do niedożywienia. Zwykle ok. 20-30. roku życia pacjenci umierają.
Opinie wybrane
-
2023-11-23 11:16
Zdrowia Olaf
- 50 3
-
2023-11-23 08:46
czy nie można przeszkolić polskich lekarzy pod kątem leczenia tego schorzenia? Byłoby taniej. (14)
Jeśli w Polsce rocznie rodzi się ok 90 chłopców z tym schorzeniem to się z nimi dzieje? Rodzice też zbierają? Taniej byłoby zrobić coś podobnego u nas. I z innymi chorobami na które są zbiórki - również
- 101 15
-
2023-11-24 15:29
Nie
To naukowcy w USA latami nad tym pracowali . I nie oddadzą swojej 20 letniej pracy za darmo . Coś jak patent na lek . Cała procedura podejrzewam że jest mocno skomplikowana
- 0 0
-
2023-11-24 09:31
co ma szkolenie do leczenia?
jak żołnierz ma strzelać nie mając naboi w karabinie?
- 0 0
-
2023-11-23 17:50
Przeszkic lekarzy.... Dobre sobie
Tu chodzi o lek, bo podać kroplówkę jazy umie
- 3 0
-
2023-11-23 17:01
normalnie spadłem z krzesła, tak, takie choroby to jak coś w stylu grypa i katarek a na badania to firmy wydają w porywach po maks 5-10tyś zł... wróć do realnego świata. Zainteresuj się choćby minimalnie ile kasy w USA jest inwestowane w firmy które opracowują takie leki.
- 4 0
-
2023-11-23 16:10
Prawdopodobnie to jest opatentowane jako metoda, także szkolenie i korzystanie raczej odpada... (1)
IMO powinien być jakiś fundusz światowy, że wszystkie kraje się zrzucają albo np. wraz ze wzrostem funduszu militarnego, wzrasta ta składka i wtedy na szczytne cele by było. Tak żeby z 1 bilion dolarów rocznie chociaż tam było.
- 12 3
-
2023-11-23 18:04
Fundusz światowy hahaha dano takiej głupoty nie czytałem ,niema fundusza w uni europesjkiej a ten chciał by swiatowy:)
a kto bedzie nim zarzadzal co?
- 4 1
-
2023-11-23 14:44
A czy mozesz walnac sie młotkiem w głowę bo zadnej straty nie poniesiesz bo musiał bys miec mózg
Zadaj sobie [ytanie dlaczego tylko w USA i nigdzie wiecej nie podejmuja sie leczenia i jeszcze jedno nie masz żadnych gwarancji wyleczenia !!To dzbanku tak jak jest mnustwo osrodków gdzie sa prowadzone terapie wyleczenia raka alternatywne jak ta i wyleczalnosc jest na poziomie błedu i bardzo kosztowna
- 11 2
-
2023-11-23 09:40
Byłoby taniej (6)
I tu włożę chyba kij w morowisko. Czy mamy świadomość jakie kwoty są przeznaczane na leczenie alkoholików i narkomanów?
Oni na własne życzenie takimi się stają. I dobrodusze państwo takim pomaga.
Czy wobec tego, nie powinno być priorytetem finansowanie tych chorych, którzy nie mieli wpływu na chorobę która drąży ich ciała?- 45 11
-
2023-11-23 14:41
Ile kosztuje przeszczep płuca dla palacza? (2)
- 12 1
-
2023-11-23 19:42
Pracowałem w fabryce papierosów. Paczka Marlboro prawie 19 zł w sklepie. Koszt wyprodukowania po odjęciu kosztów produkcji, energii, logistyki, pensji i dziesiątków innych rzeczy od 50 groszy do 1,50 zł. Reszta podatki. Więc odczep się od palaczy bo oni nie dość że na siebie zarobią to zarabiają jeszcze na przeszczepy dla niepalących
- 11 3
-
2023-11-23 16:58
Niedużo, przynajmniej jak pomnoży się przez ilość dawców/zabiegów. Z punktu widzenia budżetu państwa palacze są na plus *nawet* jak się zignoruje przychody z akcyzy. To efekt tego, że większość kosztów (leczenie +emerytura) generują osoby po 60, a palacze sobie z osiągnięciem takiego wieku nie radzą, przynajmniej ci którzy kopcą jak smoki (2 lub więcej paczek dziennie).
- 5 0
-
2023-11-23 10:33
Pytanie (2)
To ja też dołożę, a może skuteczniej będzie bardziej odpowiedzialnie podchodzić do macierzyństwa/ojcostwa? Stawać się rodzicami kiedy jesteśmy w pełni zdrowi - i fizycznie i psychicznie. Natura człowieka jest bezkompromisowa, ewolucja także. Czy tego typu mutacje/choroby genetyczne to jedynie pech to pozostawię do rozwikłania naukowcom ale wydaje mi sie że możemy mieć mniejszy lub większy wpływ na wszystko co nas dotyka. Zawsze.
- 14 68
-
2023-11-27 09:44
jesteś lekarzym internetowym czy głabem co nie potrafi doczytać w art nic poza nagłówkiem ?
- 2 0
-
2023-11-23 16:10
Przeczytaj artykuł jeszcze raz. Tym razem dokładnie.
A odkryjesz, że mutacja powstała samoistnie, nie jest dziedziczona.
- 49 3
-
2023-11-23 10:47
Właśnie to jest Polska To jest wyższy stopień ewolucji oświecenia człowieka (7)
Brak kasy umierasz ale invitro ot tak. Brawo wy
P.s. by nie było że jestem przeciw refundacji im vitro ale uważam że priorytetem jest jednak ratowanie życia- 75 93
-
2023-11-23 19:11
kosciol katolicki kocha zycie poczete, nie wyrazi swoja milosc i zrobi przelew (1)
- 11 8
-
2023-11-24 08:59
nastepny przygłupi:(
- 0 1
-
2023-11-23 16:52
To dziecko skad się wzięło? Chyba nie z in vitro, a jednak i tak nie ma ochrony zdrowia.
- 7 6
-
2023-11-23 14:41
POkemon gdybys miał mózg to bys wiedział ze zaden kraj na swiecie nie refunduje tego leczenia!! (3)
i tacy jak ty maja prawa wyborcze wiec teraz dzwon do POKOwców czy lewaków i sie pochwal co ci odpowiedzieli
- 13 15
-
2023-11-23 16:46
ługinowcu (2)
ja wiem, że dla Was jedyne cenne życie to te "nienarodzone", a reszta może po urodzeniu zdechnąć (lub jak nie pasuje Wam, to dostać nożem pod żebro) - ale za pieniądze, które sobie wypłaciliście jako premię za ujadanie - można zrefundować dwieście różnych terapii genowych rocznie.
- 14 9
-
2023-11-23 18:16
zacznijmy od tego dzbanku ze ty nie wiesz zupełnie nic bo musial bys miec najpierw rozum a wiedza która dostajesz w odpowiedzi (1)
wiedza która dostajesz w odpowiedzi i tak odbija sie od ciebie jak od sciany
- 5 6
-
2023-11-23 18:32
czyli trafione, skoro ujadasz
ile skapnęło z funduszu propagandowego? sto tysięcy? Więcej, mniej?
- 4 6
Portal trojmiasto.pl nie ponosi odpowiedzialności za treść opinii.